La primera terapia génica aprobada en Estados Unidos se empleará para luchar contra la leucemia
Esta terapia basada en los linfocitos T y en una proteína conocida como CAR, por sus siglas en inglés, ha registrado una tasa de remisión del 83 por ciento en ensayos clínicos.
La FDA, el organismo gubernamental estadounidense responsable de administrar alimentos y medicamentos, ha aprobado esta semana la primera terapia génica en Estados Unidos para tratar el cáncer, algo que, según un comunicado de prensa de la propia administración, se trata de una «acción histórica».
Este tratamiento, desarrollado por la empresa farmacéutica Novartis en colaboración con la Universidad de Pensilvania y que recibe el nombre de Kymriah™, está destinado a niños y adultos jóvenes de hasta 25 años con un tipo específico de leucemia conocido como leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores B. Este cáncer de la sangre, de causas desconocidas, hace que se produzcan demasiados linfocitos inmaduros, desplazando a las células normales de la médula ósea, según la Fundación Josep Carreras.
Para el nuevo tratamiento, se retiran células del sistema inmune llamadas linfocitos T de la sangre del paciente. A continuación, se les introduce una proteína, un receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés). La función del CAR es hacer que los linfocitos T ataquen a las células tumorales que tienen un antígeno específico. Finalmente, las células T modificadas se inyectan al paciente de nuevo mediante transfusión. A partir de ahí, solo cabe esperar a que el tratamiento funcione.
«Estamos traspasando una nueva frontera de innovación médica con la capacidad de reprogramar las células del propio paciente para atacar un cáncer mortal», declaró el comisionado de la FDA Scott Gottlieb.
La aprobación de la FDA se basa en los resultados de un ensayo clínico realizado con más de 250 pacientes en 25 centros de 11 países. Según sus resultados, el 83 por ciento de los pacientes que recibieron este tratamiento lograron una remisión completa en solo tres meses de terapia. Además, no se detectó la enfermedad residual mínima –un marcador sanguíneo que puede indicar una posible recaída– en los pacientes que respondieron al Kymriah™.
«Hace cinco años empezamos a colaborar con la Universidad de Pensilvania e invertimos para desarrollar y crear lo que creemos que será una terapia inmunocelular revolucionaria para los pacientes con cáncer que la necesitan urgentemente», declaró el consejero delegado de Novartis, Joseph Jimenez, en un comunicado de prensa. «Con la aprobación de Kymriah™, de nuevo hemos cumplido con nuestro compromiso de cambiar el curso de la atención oncológica».
Esto es una noticia positiva para las 3.100 personas de menos de 21 años a las que se diagnostica LLA cada año en Estados Unidos. La LLA suele afectar a niños, especialmente entre los dos y los cinco años de edad, siendo la forma de leucemia infantil más común en España.
Sin embargo, existe un gran inconveniente: el coste. Para empezar, esta terapia de Novartis tiene un precio estimado de 475.000 dólares que, pese a ser menor de lo esperado, es una cifra que muy pocos pacientes se pueden permitir. Novartis ya ha anunciado que colaborará con los programas de Medicare y Medicaid para crear un sistema en el que el gobierno pague el tratamiento de un paciente solo en el caso de que los pacientes respondan en el periodo de un mes.
