Redescubriendo la medicina

¿Qué es la medicina moderna y cómo ha contribuido a nuestra salud?

Durante la mayor parte de la historia de la humanidad, la esperanza de vida media se situaba en torno a los 40 años. La tasa de mortalidad era muy elevada entre los niños, con una expectativa media de vida muy corta y marcada por las enfermedades. Sin embargo, a principios del siglo XX ocurrió algo que cambiaría el curso de la historia: el desarrollo de la medicina moderna y con ella el consecuente aumento de nuestra esperanza de vida. Actualmente en España nuestra esperanza de vida es de 83 años.

Podemos decir que a mediados del siglo XIX el rigor científico en las prácticas médicas comenzó a adquirir mayor relevancia y en los inicios del siglo XX se incorporaron avances relevantes, como la llegada de la penicilina o el descubrimiento de la estructura del ADN, que suponía poder tratar incluso enfermedades genéticas. A esto hay que sumar el desarrollo de la industria farmacéutica, la incorporación del paciente en la investigación médica y el acceso a los fármacos a las personas que los necesitan. Gracias a la medicina moderna hemos sido capaces de aumentar radicalmente nuestra esperanza de vida y nuestra calidad de vida.

¿Qué es la medicina del futuro?

Actualmente nos encontramos en un momento realmente apasionante en el ámbito de la salud puesto que vivimos dos revoluciones fascinantes: una revolución biomédica y una revolución digital. Estas dos revoluciones nos están permitiendo comprender en mayor profundidad las enfermedades, pudiendo establecer enfoques diagnósticos y terapéuticos cada vez más precisos y personalizados. Hoy en día encontramos terapias avanzadas que no solo combaten enfermedades, sino que tienen el potencial de curar enfermedades con tratamientos focalizados en cada paciente.

¿Qué es la medicina personalizada?

Frente a la metodología estandarizada de la medicina moderna, en la que la prevención y el tratamiento se desarrollan para un paciente tipo, la medicina personalizada y la medicina de precisión tiene en cuenta las diferencias de cada persona. Es una evolución clave: antes el objetivo era que el paciente se ajustase al tratamiento; ahora se trata de que el tratamiento se ajuste al paciente. La medicina personalizada va ligada en muchas ocasiones a enfermedades raras en las que estamos trabajando y que hasta ahora no tenían tratamiento, como cánceres mortales o enfermedades genéticas. Estamos liderando el camino de estas terapias avanzadas, génicas y celulares que estamos desarrollando en campos como la oncología, la oftalmología o la inmunología.

En esta nueva era de la medicina se trabaja con muchos tipos de datos, especialmente información única de cada paciente, para prevenir, incluso anticipar enfermedades, y personalizar la atención para lograr los mejores resultados del tratamiento. Este tipo de terapias ofrecen un alto valor para los pacientes, los profesionales y los sistemas sanitarios como opción de tratamiento individualizado y transformador. Hablamos de tratamientos únicos que pueden aliviar la causa subyacente de una enfermedad y tienen el potencial de curar ciertas afecciones. Por el contrario, muchos medicamentos convencionales deben tomarse de forma continuada durante semanas o meses, o incluso de por vida. En cambio, a menudo las terapias celulares y génicas cuentan con un sistema de administración de dosis única.

En Novartis, estamos comprometidos con el avance de la medicina personalizada y creemos firmemente que el futuro de la medicina consiste en generar resultados en la salud, no medicamentos.

¿Qué son las terapias avanzadas?

Hablamos de tratamientos potencialmente curativos y en muchas ocasiones de una sola dosis que proporcionan una respuesta duradera para pacientes que actualmente no tienen otras opciones de tratamiento. Cada terapia celular y génica está diseñada en base a información detallada sobre la raíz de la enfermedad para tratarla desde su origen, deteniendo su progreso o aliviando la causa subyacente. La llegada de estos enfoques representa un salto definitivo en la medicina personalizada, creando un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades. Si bien ambas estrategias científicas comparten objetivo terapéutico, existen matices que las diferencian.

La terapia génica tiene como objetivo tratar o prevenir una amplia gama de enfermedades genéticas suprimiendo, reemplazando o aumentando los genes mutados con copias funcionales. Los nuevos genes se transfieren a las células utilizando transportadores conocidos como vectores, que a menudo se fabrican a partir de virus modificados e inactivados.

La terapia celular tiene como objetivo tratar enfermedades mediante la restitución de ciertos conjuntos de células o utilizando células para transportar una terapia a través del cuerpo. Son terapias de administración única creadas individualmente para cada paciente. Una de las áreas terapéuticas en las que este enfoque está ofreciendo grandes resultados es el abordaje del cáncer.

En concreto, la terapia inmunocelular CAR-T implica un proceso de fabricación de alta complejidad: los linfocitos T son modificados genéticamente fuera del organismo para ser capaces de reconocer y destruir las células cancerosas. En cualquier caso, desarrollar este tipo de terapias avanzadas no es nada sencillo; sino que es el resultado de un largo y complejo proceso de investigación, los llamados ensayos clínicos.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es toda investigación efectuada en seres humanos para determinar la seguridad y eficacia de nuevos productos farmacéuticos. Estos estudios también incluyen la evaluación de las posibles reacciones adversas o efectos secundarios que pueden conllevar. De esta manera, se descubre a qué candidatos les puede resultar más beneficioso el tratamiento, ya sea para prevenir, mejorar o evitar que empeore una enfermedad. Los ensayos son posibles gracias a la participación de voluntarios que se prestan a probar nuevos medicamentos o vacunas. Si en este primer momento se concluye que el fármaco funciona y es seguro, pasa a desarrollarse por completo.

Los ensayos clínicos son vitales para el descubrimiento de medicamentos innovadores que puedan curar o tratar enfermedades y sin todos los avances científicos que se consiguen a través de la investigación biomédica, la historia de muchos pacientes sería totalmente diferente.

¿Cuánto tiempo puede tardar en desarrollarse un nuevo medicamento?

Los ensayos clínicos se realizan en 4 fases que van de pequeña a gran escala:

• En la fase 1, se administra un compuesto tratamiento dispositivo en un grupo reducido de pacientes o voluntarios sanos, para evaluar su seguridad, efectos secundarios y determinar dosis seguras.
• En la fase 2, se involucran a grupos más grandes de personas para medir la eficacia y evaluar la seguridad.
• La fase 3 hace referencia a los estudios a gran escala, los cuales comparan el medicamento con un placebo o con otro tratamiento.
• La fase 4 se realiza después de la aprobación y comercialización del medicamento para obtener más información adicional.

Llevar a cabo todas estas fases conlleva una media de 10 a 15 años de trabajo, puesto que solo 1 de cada 10.000 moléculas estudiadas llega a comercializarse. En Novartis trabajamos para reimaginar la medicina a través de los ensayos clínicos. Desarrollar nuevos fármacos es nuestra prioridad para mejorar y prolongar la vida de las personas.

¿Cómo han evolucionado los ensayos clínicos?

Las soluciones digitales han hecho posible que podamos realizar ensayos clínicos de manera más ágil y garantizando los más elevados estándares de atención sanitaria, seguridad, precisión científica y calidad. Algunas de las novedades incorporadas con este enfoque son la realización de visitas médicas al paciente a través de plataformas de telemedicina, el uso de sensores y dispositivos móviles para la recogida de datos y la administración de medicación del ensayo en casa del paciente con el apoyo de enfermeras a domicilio.

En Novartis, más del 10% de los estudios realizados en 2021 (hemos realizado 225) pueden considerarse ya ensayos descentralizados. Es un innovador modelo en el que parte del proceso se realiza fuera del centro de investigación, pero manteniendo los más elevados estándares de atención sanitaria, seguridad, precisión científica y calidad. Algunas de las novedades incorporadas con este enfoque son la realización de visitas médicas al paciente a través de plataformas de telemedicina, el uso de sensores y dispositivos móviles para la recogida de datos y la administración de medicación del ensayo en casa del paciente con el apoyo de enfermeras a domicilio. Hay otros elementos descentralizados que podrán irse implementando en el futuro como reclutamiento digital, envío de medicación de ensayo directamente a domicilio, participación de centros colaboradores cercanos al paciente (donde se puedan realizar procedimientos del ensayo), entre otros.

Gracias a esta flexibilidad que proporcionan los ensayos clínicos descentralizados, se puede agilizar el reclutamiento, facilitar la retención de los pacientes en el ensayo y acelerar así los tiempos de desarrollo en investigación clínica. Concretamente, en este tiempo hemos sido capaces de acortar tremendamente los plazos en el caso de la vacuna contra la COVID-19, puesto que todos los involucrados en su investigación, desarrollo y acceso hemos trabajado movilizando recursos como nunca se había hecho. Hemos acelerado los ensayos clínicos apoyándonos en la digitalización y no partíamos de cero, sino que ya disponíamos de una amplia y probada experiencia sobre cómo desarrollar vacunas con garantías de calidad, seguridad y eficacia.

En definitiva, la tecnología está revolucionando el mundo de los ensayos clínicos, porque permite reducir sesgos y riesgos, así como optimizar los costes de desarrollo. España es uno de los países líderes en investigación biomédica por diversos factores: una legislación pionera en este ámbito, el compromiso de los hospitales y de la industria farmacéutica y, por supuesto, el rol activo de los propios pacientes que se sienten orgullosos de ser parte de la ciencia.